70萬一針“特效藥” 已納入醫保談判日程
作者：醫藥網 來源:醫藥網 2020-8-13 
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最近，網絡上一篇關于治療罕見病“脊髓型肌萎縮（SMA）”的新藥諾西那生鈉注射液（Nusinersen）在國外一支只賣205元，可在國內卻需要70萬元的文章引起廣泛關注。這篇文章稱，湖南一剛滿1歲男嬰因患上這種罕見病急需特效藥救命，而“特效藥”諾西那生鈉注射液一支就需人民幣70萬元，讓家境普通的男孩家庭瀕臨絕望。而有人提出，在澳大利亞，患者使用一支這個藥只需205元。很多人由此質疑這款“特效藥”為何國內外價格差距這么大。
脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。患兒位于脊髓前角和下腦干中的運動神經元丟失、變性，從而導致嚴重的肌肉萎縮、無力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現，最終患者可能喪失行走能力，并出現呼吸、吞咽障礙，給家庭和社會帶來了沉重的負擔。
2018年5月，脊髓性肌萎縮被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。據了解，該病在新生兒中發病率約為 1/6000-1/10000，目前我國約有患者3萬多名。
諾西那生鈉是全球首個獲批的脊髓性肌萎縮治療藥物，截至2020年6月30日，它已在全球50個國家和地區獲批。
新藥讓患者更有希望
諾西那生鈉是一種怎樣的藥，它對脊髓性肌萎縮是否有神奇的效果？
為更客觀了解國際臨床專家對諾西那生鈉注射液的研究結果，記者查閱了部分文獻。
2017年《新英格蘭醫學雜志》上發表的一項研究顯示，在患有脊髓性肌萎縮的嬰兒中，接受過諾西那生鈉治療的嬰兒與對照組嬰兒相比，運動功能有改善，且生存可能性較大。可能需要早期治療以使藥物效果最大化。這項研究由該藥的生產公司Biogen和Ionis Pharmaceuticals資助。
英國Expert opinion on pharmacotherapy（《藥物治療專家意見》）雜志2019年3月20日在線發表“脊髓性肌萎縮的綜合藥物治療有希望嗎？”的評論文章介紹，在上市之前，諾西那生鈉在針對嬰兒期脊髓性肌萎縮和針對2到12歲的晚發性脊髓性肌萎縮患者的兩項臨床試驗中都取得巨大成功，治療組有運動里程碑反應的患者比例明顯增高。還有研究顯示，通過對有脊髓性肌萎縮遺傳傾向的嬰兒（6周或更小）進行無癥狀治療，可以使一些嬰兒表現出幾乎正常的運動發育。基于臨床研究的良好結果，諾西那生鈉于2016年被美國食品藥品管理局（FDA）批準用于治療兒童和成人脊髓性肌萎縮。
“FDA加速批準諾西那生鈉注射液作為第一種治療脊髓性肌萎縮的藥物，是為脊髓性肌萎縮研究的成功加冕。”論文作者、美國紐約洛克菲勒大學分子與細胞神經科學研究所馬庫斯里斯蘭（Markus Riessland）這樣稱贊諾西那生鈉。他表示：“對脊髓性肌萎縮病人及其家屬來說，現在比以往任何時候都有更多的希望。”
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