解決罕見病藥物可及性需掃清五大障礙
作者：醫藥網 來源:醫藥網 2019-3-8 
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黃如方指出，醫院門診報銷政策在本質上應該起到合理分配醫療資源的作用，以減少不必要的住院和醫療費用，同時提升患者的就醫便利性和用藥依從性，最終從預防和治療兩個方面減少危重癥的發生，提高患者的健康獲益。而現行的醫療保障政策在實踐的過程中，卻起到了“相反”的作用。較差的治療依從性，反而會增加危重癥的發生率，帶來的是長期對醫療資源更大的消耗，也進一步加重了患者的治療負擔。在醫院門診報銷政策的設計上，政府應逐步轉換價值導向，更多著眼于保障患者的用藥可及和延續性。
◆ 障礙四：分級診療政策不完善帶來的阻力
慢性罕見病藥品的醫保在各地各級醫院之間的銜接存在較大的需求，注射劑型藥品、血液制品的問題尤為突出。由于患者數量少且藥品儲存要求高等原因，大部分血液制品和注射類藥品只在省會城市大醫院有供應。大多數非省會城市的患者出于長期用藥的便利性，會選擇在省城續方后把藥品帶回家注射。在下級醫院醫生為了規避風險而拒絕為患者注射院外藥品的情況下，大部分患者都不得已而選擇自行注射藥品，其中的安全隱患令人擔憂。還有大量患者為避免舟車勞頓，選擇低劑量治療，甚至最終放棄治療，治療依從性難以保障。
事實上，慢性罕見病患者的續方和治療依從性問題并非無解。在天津市，血友病的分級診療很好地解決了血液制品續方及藥品輸注的問題。一方面，中國醫學科學院血液學研究所在急診提供24小時注射服務。另一方面，天津市衛計委出臺文件規定了14家血友病診療醫院，平均分布在各個地區，充分滿足了血友病患者及時、就近、專業輸注血液制品的治療需求。
◆ 障礙五：斷藥危機
價格高昂的罕見病藥品面臨上市難、支付難的問題，而價格過低的藥品則面臨斷供甚至停產危機，帶給患者的是徹底的得而復失。
“在廉價罕見病藥物面前，市場是失靈的。”黃如方指出，廉價罕見病藥物的斷供和其他短缺藥品斷供的根本原因類似：產品售價低，市場規模小，企業生產積極性不高，生產并供應藥品的企業少，且盈利能力和運營管理能力差，容易出現供應不及時、供應不足的問題。而我國目前的醫保和招標采購體系又未能及時起到積極的政府干預作用，省級招標采購的降價要求和醫院門診報銷的重重限制，不僅未能以“政府之手”提升企業的生產和供藥積極性，反而進一步限制了藥品的可及性。
2017年，原國家衛生計生委聯合國家發展改革委等多部委印發了《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，其中提到可實施定點生產的方式，“綜合臨床必需、用量小或交易價格偏低、企業生產動力不足等因素，遴選定點生產品種，通過政府定價、價格談判、市場撮合等多種方式確定統一采購價格，招標確定定點生產企業，直接掛網采購，保障區域合理供應。”同時還明確指出應健全罕見病用藥政策，研究建立我國常見罕見病用藥數據庫，通過國家科技重大專項等國家研發項目支持企業和科研單位研發創新，將符合條件、臨床急需罕見病用藥列入優先研發清單，完善和落實罕見病用藥優先審評審批政策。
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